В Петербурге будут лечить от рака уникальным лекарством. Но на него нужны деньги

Фонд AdVita запустил масштабную акцию по сбору средств на производство препарата CAR-T для терапии B-клеточных лимфом и лейкозов. Лекарство предназначено пациентам, которым не помогают стандартные протоколы лечения, и создаётся индивидуально из их собственных клеток.

По подсчётам врачей, в России ежегодно около трёх тысяч детей и взрослых нуждаются в таком лечении.

CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cells) — клеточная терапия, при которой Т-лимфоциты пациента генетически модифицируют, чтобы они распознавали и уничтожали опухолевые клетки.

С 2021 года петербургские учёные из НИИ ДОГиТ им. Р.М. Горбачевой вместе с НМИЦ им. Петрова разрабатывали этот препарат. Технология уже готова к применению: до конца 2026 года планируется пролечить первых 15 пациентов клиники им. Горбачевой, для них лечение будет бесплатным.

У пациента забирают Т-лимфоциты из крови. В лаборатории их «обучают» на уровне ДНК находить опухоль и бороться с ней. Затем модифицированные клетки возвращают в организм, где они активно размножаются и атакуют B-клеточную лимфому. Таким образом, лекарство создаётся индивидуально из собственных клеток пациента.

Разработка обладает рядом преимуществ: меньшая токсичность при сохранении эффективности, скорость производства менее двух недель, универсальность для детей и взрослых, а также возможность тиражирования в других клиниках и регионах России.

Кирилл Лепик, врач-гематолог, заместитель директора по разработке научно-производственного центра генной и клеточной терапии ПСПбГМУ им. И.П. Павлова:

— Эта разработка может помочь пациентам с агрессивными и резистентными B-клеточными злокачественными опухолями. У опухолевых клеток должен быть маркер CD19, именно на эту «мишень» направлены наши CAR-T-лимфоциты. Стандартная терапия для таких пациентов уже оказалась неэффективной: при лечении химиотерапией вероятность достигнуть полной ремиссии у них составляет около 7%, а ожидаемая продолжительность жизни — 3-6 месяцев. При применении CAR-T-продукта (по примеру аналогичных разработок, которые в мире уже внедрены в протоколы) порядка 40% пациентов могут быть излечены. При этом важно понимать, что CAR-T — это не «волшебная таблетка», это сложная медицинская технология, которая требует специальной подготовки и наблюдения. После введения CAR-T-клеток возможны специфические осложнения. Одно из главных — синдром высвобождения цитокинов, его иногда называют «цитокиновым штормом». Это значит, что иммунная система может отреагировать слишком бурно. Возможны и инфекционные осложнения, потому что пациенты уже ослаблены болезнью и предыдущим лечением. Поэтому после введения препарата пациента нужно наблюдать как минимум месяц.

Сейчас технология полностью готова, и врачи намерены до конца 2026 года применить CAR-T для лечения первых 15 пациентов клиники им. Р.М. Горбачевой. Для них терапия будет абсолютно бесплатной.

Расходы на разработку и клинические исследования покрываются государством, грантами и фондом AdVita. На финальном этапе для закупки реагентов и валидации процесса необходимо собрать 35 миллионов рублей. Фонд AdVita, который поддерживал проект с 2021 года, объявил фандрайзинговую акцию для закрытия этой суммы.

Алина Вилкова, финансовый директор фонда AdVita:

— Для нас поддержка разработки и запуска продукта на основе технологии CAR-T — самый значимый проект за последние несколько лет. Мы поддерживаем его с 2023 года в формате софинансирования с государственными научными программами. Например, в 2023–2024 годах всего на исследования было потрачено 22 миллиона рублей — это 50/50 средства от фонда AdVita и государства. В 2025–2026 годах государство финансирует 2/3 проекта, а мы — 1/3. Это те самые 35 миллионов рублей, которых не хватает для того, чтобы запустить производственный процесс и начать лечить людей уже в этом году. Столько стоят пробные запуски производства и изготовление индивидуальных лекарств для первых 15 пациентов. Часто возникает вопрос, будем ли мы финансировать проект и дальше. Если CAR-T-терапию в клинике им. Р.М. Горбачевой в следующем году ещё не включат в государственные программы, то мы планируем продолжать финансовую поддержку этого проекта до тех пор, пока это будет необходимо.

Сергей Федорович Багненко, академик РАН, ректор ПСПбГМУ имени академика И.П. Павлова:

— CAR-T-терапия — это способ преодолеть опухолевую резистентность и усилить эффект проводимой терапии у конкретных больных. Анти-CD19 CAR-T-терапия — это только «первая ласточка» целой серии генно-модифицированных продуктов, которые в данный момент создаются в университете и находятся в разной степени готовности. Одни продукты проходят доклинические исследования, другие переходят в стадию клинических испытаний. И всё это стало возможным благодаря поддержке Министерства здравоохранения и прошлого опыта нашего университета, который с 1991 года занимается генно-клеточной терапией и уже 35 лет проводит трансплантации гемопоэтических стволовых клеток при онкогематологических и других заболеваниях. Уже более семи тысяч трансплантаций костного мозга произведено на базе ПСПбГМУ им. академика И.П. Павлова. Это самое большое количество в России! Этот опыт — базовая ступень, а появление генно-модифицированного медицинского продукта — это следующий шаг. Мы теперь не просто используем донорские клетки (как при трансплантации костного мозга), а берём собственные клетки пациента, их модифицируем и возвращаем пациенту же. И это помогает предотвратить резистентность опухоли. Создание производственного центра генной и клеточной терапии на базе нашего университета позволяет создавать такие индивидуальные продукты для конкретного пациента на постоянной основе. Мы рассчитываем, что в будущем появится целая линейка таких препаратов, которые позволят оказывать нашим пациентам ту помощь, которая на сегодняшний день в России только-только начинается. Это важно для университета, для Санкт-Петербурга и для всей Российской Федерации.

Поддержать проект и внести свой вклад в запуск нового лекарства можно на странице акции фонда AdVita: https://help.advita.ru/car-t.